O badaniach klinicznych

Czym są badania kliniczne?

Badania kliniczne to badania naukowe prowadzone z udziałem ludzi, mające na celu odkrycie lub potwierdzenie klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych. Badania kliniczne prowadzi się również w celu zidentyfikowania działań niepożądanych oraz śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych leków, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność. Mają one na celu potwierdzenie lub wykluczenie skuteczności działania badanej substancji, określenie bezpieczeństwa stosowania, a także ustalenie odpowiednich schematów dawkowania dla docelowych grup pacjentów.

Prawa i bezpieczeństwo uczestników badania klinicznego są najważniejsze i nadrzędne w stosunku do interesu nauki i społeczeństwa. Aby badanie mogło być realizowane, korzyści ze stosowania badanego produktu leczniczego muszą przewyższać ryzyko udziału w takim badaniu.

Badania kliniczne dotyczą każdego nowego produktu leczniczego lub wyrobu medycznego, który ma wejść na rynek i zostać dopuszczony do sprzedaży, a także nowych zastosowań dla produktów już zarejestrowanych. Przeprowadzenie badania klinicznego wiąże się z koniecznością uzyskania pozwolenia organu regulacyjnego oraz pozytywnej opinii Niezależnej Komisji Bioetycznej. Sponsor badania składa wniosek o pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego za pośrednictwem systemu CTIS (ang. Clinical Trials Information System). Organem uprawnionym do koordynacji całego procesu w Polsce jest Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL), który przeprowadza ocenę i walidację wniosku, sprawdza jego kompletność i zgodność z wymaganiami formalnymi oraz sporządza ocenę naukową i merytoryczną. Za ocenę etyczną odpowiedzialna jest Naczelna Komisja Bioetyczna lub inna Komisja przez nią uprawniona. Ostateczna decyzja o wydaniu pozwolenia na realizację badania klinicznego w systemie CTIS jest wynikiem skoordynowanej oceny przeprowadzonej przez organ regulujący (w Polsce URPL) i komisję bioetyczną.

Dlaczego prowadzone są badania kliniczne?

Każdy produkt leczniczy, aby mógł zostać dopuszczony do obrotu, musi przejść badania kliniczne, podczas których ośrodki prowadzące badania weryfikują, czy wykazuje on większą skuteczność, niż obecnie stosowana w praktyce klinicznej terapia. W takich sytuacjach badany produkt leczniczy porównuje się z tzw. komparatorem, czyli metodą leczenia o udowodnionej skuteczności, zalecaną w schemacie leczenia danej jednostki chorobowej. Nową terapię można porównać również z placebo, czyli substancją lub działaniem obojętnym, niemającym wpływu na stan zdrowia pacjenta i jego funkcjonowanie. Warto zaznaczyć, że placebo może zostać zastosowane wyłącznie wtedy, gdy nie istnieje sprawdzone leczenie danej choroby.

Prowadzenie badań klinicznych wpływa na poszerzenie wiedzy medycznej lekarzy i bardziej efektywną praktykę kliniczną. Ma bezpośredni wpływ na uaktualnianie wytycznych terapeutycznych dla wielu schorzeń, przyczyniając się do poprawy, skuteczności i bezpieczeństwa schematów diagnostycznych i terapeutycznych stosowanych przez lekarzy w codziennej praktyce medycznej. W efekcie daje to większe możliwości leczenia pacjentów przy zastosowaniu coraz mniej inwazyjnych metod. Wyniki badań klinicznych są również brane pod uwagę przy podejmowaniu decyzji dotyczących refundacji leków z budżetu państwa.

Badania kliniczne umożliwiają dostęp do przełomowych i innowacyjnych terapii oraz są gwarancją rozwoju farmacji i medycyny.